La terapia genica per il trattamento della Tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica è stata messa a punto dall'équipe diretta dalla dottoressa Silvia G. Polidori, direttrice dell'Unità di Cardiologia molecolare della Maugeri di Pavia
Pavia, 15 luglio 2025 – La Food and Drug Administration (Fda) – l’Agenzia federale statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici – ha approvato la richiesta di Investigational New Drug presentata da Solid Biosciences per l'avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (Cpvt), una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati.
Il team guidato da Silvia Priori
Inizialmente sviluppata dalla professoressa Silvia G. Priori, direttrice della Unità di Cardiologia Molecolare dell'Irccs Maugeri Pavia, e dal suo team, la terapia vedrà l'avvio della prima sperimentazione clinica sull'uomo, che valuterà sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento, entro la fine del 2025, grazie alla partnership siglata da Maugeri nel 2023 con l'azienda statunitense Solid Biosciences, specializzata in terapie geniche cardiache e neuromuscolari, che si occuperà di sviluppare la fase clinica della terapia.
Prospettive future
"Dopo decenni in cui la comunità clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da Cpvt, è emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia – afferma la dottoressa Priori –. Il nostro lavoro ha dimostrato che l'aumento dell'espressione della proteina calsequestrina riduce la frequenza e la gravità delle aritmie stabilizzando la chiusura del canale RyR2. Grazie alla collaborazione con Solid Biosciences, crediamo che SGT-501 possa rappresentare il futuro standard terapeutico per la Tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica”.
Il ruolo dei virus inattivati
Il laboratorio di Cardiologia Molecolare della Maugeri di Pavia ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio è alla base della terapia genica SGT-501, che oggi ha il via libera per gli studi clinici grazie alla partnership con Solid Biosciences.
"Eccellenza italiana”
La SGT-501 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, nonché la designazione per “Malattia pediatrica rara dalla Fda americana. "Siamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara – dichiara Luca Damiani, presidente esecutivo di Maugeri –. Il via libera da parte della Fda non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie. È per loro che lavoriamo ogni giorno, ed è a loro che dedichiamo questo risultato. Continueremo a investire nella ricerca d'avanguardia, certi che ogni passo avanti verso nuove terapie sia un passo verso una medicina più equa, accessibile e personalizzata. Da sempre, la nostra missione in Maugeri è mettere la scienza al servizio della vita".
Con questo benestare a iniziare la valutazione in trial clinici sull'uomo, la Maugeri Pavia conferma il proprio ruolo di struttura di eccellenza nella ricerca scientifica, capace di valorizzare i risultati e di trasferirli all'industria e al mondo clinico.