Milano, 12 luglio 2013 - Il virus dell’Aids è stato usato per trattare due gravi malattie ereditarie, e a Milano, dopo tre anni di trattamento, ne hanno già beneficiato sei bambini. A dimostrare l’efficacia della terapia genica con vettori derivanti dal virus Hiv è la ricerca di un gruppo di scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano (Tiget) guidato da Luigi Naldini, autore di un lavoro in materia fin dal ’96.
«Tre anni dopo l’inizio del trial clinic — commenta Naldini — i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti. La terapia non è solo sicura, ma efficace e cambia la storia clinica di queste patologie. È il coronamento di 15 anni di studi». Ma perché utilizzare proprio il virus dell’Aids? «Rispetto ai vettori utilizzati in precedenza nel campo della terapia genica — spiega Eugenio Montini, direttore dell’unità Safety of gene therapy del Tiget — quelli ottenuti dall’Hiv possono coinvolgere un numero più vasto di cellule. I gamma-retrovirus riescono a infettare, o comunque a modificare geneticamente, solo alcuni tipi di cellule, mentre i lentivirus, di cui Hiv è una sottoclasse, sono per loro natura più efficienti».
In una parola, possono portare l’agente terapeutico in uno spazio più vasto. La terapia è risultata in particolare vincente contro due gravi malattie genetiche, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, morbo da cui è affetta Sofia, la bimba diventata il simbolo della lotta delle associazioni per la libertà di cura con cellule staminali e a favore del metodo Stamina.
Alla base di entrambe le malattie c’è un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l’organismo fin dai primi anni di vita. Nel caso della leucodistrofia metacromatica, finora incurabile, è il sistema nervoso a essere colpito: questi bambini nascono all’apparenza sani, ma perdono via via le capacità cognitive e motorie acquisite, senza possibilità di arrestare il processo neurodegenerativo.
I bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, presentano un sistema immunitario difettoso che li rende molto più vulnerabili del normale allo sviluppo di infezioni, malattie autoimmuni e tumori, oltre a un difetto nelle piastrine che è causa di frequenti emorragie. I ricercatori del Tiget hanno provato a correggere il difetto genetico che induce queste malattie con la terapia genica. Dapprima prelevando le cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente. Poi introducendo una copia corretta del gene, attraverso vettori virali derivati da Hiv. Una volta re-infuse nell’organismo, le cellule così curate sono in grado di ripristinare la proteina mancante a livello degli organi chiave.
Sul caso Stamina, interviene Maria Grazia Roncarolo, direttore scientifico dell’Irccs Ospedale San Raffaele, nonché membro della commissione di esperti chiamati dal ministero della Salute a valutare il metodo di Vannoni. «Come pediatra — dice — mi auguro con tutto il cuore che arrivino presto terapie utili per bambini gravemente malati come Sofia, colpita da leucodistrofia metacromatica. Ma in questo Paese le regole ci sono e devono essere rispettate, nell’interesse dei pazienti».
di Enrico Fovanna
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